Informazioni sulla Sarcoidosi Polmonare
La Sarcoidosi è una malattia infiammatoria di origine ignota, caratterizzata dalla formazione di granulomi (aggregati di cellule infiammatorie) in uno o più organi. La sarcoidosi colpisce persone di tutte le età e viene in genere diagnosticata per la prima volta tra i 20 e i 39 anni. Circa 1,2 milioni di persone attualmente convivono con la sarcoidosi. La sarcoidosi può interessare tutti gli organi del corpo, ma in più del 90% dei pazienti colpisce i polmoni. La sarcoidosi nei polmoni si chiama sarcoidosi polmonare. La prognosi per i pazienti affetti da sarcoidosi polmonare varia da benigna con risoluzione senza trattamento a malattia cronica e progressiva. L'infiammazione cronica e non risolta nei polmoni può provocare cicatrici (fibrosi) che danneggiano permanentemente il tessuto polmonare e possono causare insufficienza polmonare e morte. L'attuale standard di cura per i pazienti affetti da sarcoidosi polmonare prevede il trattamento con corticosteroidi e altre terapie immunosoppressive, che presentano evidenze limitate di efficacia e possono avere gravi effetti indesiderati a lungo termine. Sono necessarie nuove opzioni di trattamento per i pazienti con sarcoidosi affetti da malattia progressiva.
Informazioni sullo studio EFZO-FITTM e su efzofitimod
Efzofitimod è un farmaco sperimentale per il trattamento della sarcoidosi polmonare. Questo studio valuterà se efzofitimod consentirà ai partecipanti di ridurre la dose di steroidi che assumono per il trattamento della malattia, controllando i sintomi e preservando la funzionalità polmonare.
Efzofitimod è una proteina che può aiutare a ridurre l'infiammazione nei polmoni. Il termine "infiammazione" indica la risposta dei tessuti dell'organismo associata a un aumento delle cellule immunitarie (globuli bianchi). In studi condotti su animali, è stato dimostrato che efzofitimod migliora la malattia polmonare causata dall'infiammazione e riduce la cicatrizzazione permanente che può derivarne. Riducendo l'infiammazione polmonare cronica, efzofitimod può contribuire a migliorare i sintomi, prevenire danni polmonari permanenti e preservare la funzionalità polmonare in soggetti affetti da sarcoidosi polmonare. Efzofitimod potrebbe anche consentire ai pazienti di interrompere l'assunzione di altri trattamenti farmacologici per la sarcoidosi polmonare che potrebbero avere effetti indesiderati. Efzofitimod è un farmaco sperimentale non approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense né da altre agenzie regolatorie globali per il trattamento di alcuna patologia.
Se è interessato/a ad arruolarsi in uno studio di ricerca volto a valutare un trattamento per la sarcoidosi polmonare, valuti la partecipazione allo studio EFZO-FITTM. Per essere idonei a partecipare occorre:
- essere un adulto di età compresa tra 18 e 75 anni;
- essere affetti da sarcoidosi polmonare da almeno 6 mesi e presentare attualmente dei sintomi;
- avere un peso corporeo compreso tra 40 kg e 160 kg;
- essere in trattamento con corticosteroidi orali da almeno 3 mesi (con la stessa dose di steroidi tra 7,5 e 25 mg/die da almeno 4 settimane);
- essere disponibili e in grado di tentare di interrompere gradualmente l'assunzione di corticosteroidi orali nel corso dello
- essere disposti a sottoporsi alle visite e ai test necessari per l'intera durata dello studio (circa 1 anno).
Verranno applicati ulteriori criteri per stabilire l'idoneità a questo studio.